Skip to content

Clinical Trials Series – Large Pharma

2 miesiące ago

723 words

Uważamy, że model klinicznych badań klinicznych opisanych przez Rosenblatta (wydanie z 5 stycznia) wymaga ponownego przemyślenia. [23] Kluczowe badania są niepotrzebnie skomplikowane, a unikanie złożonych punktów końcowych poprawiłoby przejrzystość i obniżyło koszty. Wybór odpowiedniej populacji docelowej może mieć znaczenie. Na przykład w przypadku szczepionki rotawirusowej RotaTeq, szczepionki przeciwko chorobie, która samoogranicza się w krajach o wysokim dochodzie, ale potencjalnie może być śmiertelna w krajach o niskim dochodzie, badanie mogło zostać przeprowadzone na mniejszej grupie pacjentów przy niższym koszcie. oraz wyższy stosunek korzyści do ryzyka w krajach o niskich dochodach niż w krajach o wysokim dochodzie. Uważamy, że kluczem do utrzymania innowacji farmaceutycznych na możliwych do opłacenia kosztach są badania biomarkerów oparte na rzeczywistych populacjach pacjentów, które mają na celu wykazanie istotnych różnic w kliniczni e znaczących punktach końcowych. Uważamy, że innym takim kluczem jest licencjonowanie adaptacyjne, wdrożone przez Europejską Agencję Leków4, co poprawia terminowy dostęp do nowych leków. Jan HM Schellens, MD, Ph.D. René Bernards, Ph.D. Netherlands Cancer Institute, Amsterdam, Holandia Nie zgłoszono żadnego potencjalnego konfliktu interesów związanego z tym pismem. 4 Referencje1. Rosenblatt M. Perspektywa dużej firmy farmaceutycznej. N Engl J Med 2017; 376: 52-60 Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline 2. Brawley L. Z 20 agentami, 803 próbami i 166,736 stanowiskami dla pacjentów, inwestuje zbyt mocno w rozwój leków PD-1? Cancer Lett 2016; 42: 2-18 3. Workman P, Draetta GF, Schellens JHM, Bernards R. Ile jeszcze potrwa 100 000 $ leków na raka? Cell 2017; 168: 579-583 Crossref Web of Science Medline 4. Ścieżki adaptacyjne. Londyn: Europejska Agencja Leków (www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_c ontent_000601.jsp). Rosenblatt cytuje Samuelsa na temat złożoności.1 Związek ten został opisany wiele lat temu przez Parkinsona raczej zwięźle w jego trzecim prawie, Ekspansja oznacza złooność i złożoność rozpadu 2, a ta koncepcja wciąż ma rezonans dla organizacji opieki medycznej. John H. Winter, MD Ninewells Hospital and Medical School, Dundee, Wielka Brytania Nie zgłoszono żadnego potencjalnego konfliktu interesów związanego z tym pismem. 2 Referencje1. Samuels LK. W obronie chaosu: chaologia polityki, ekonomii i ludzkiego działania. Apple Valley, Kalifornia: Cobden Press, 2013. 2. Parkinson CN. Teściowie i wyjęci spod prawa. Boston: Houghton Mifflin, 1962. Odpowiedź Autor odpowiada: Schellens i Bernards potwierdzają główny punkt artykułu – mianowicie, że kluczowe badania są złożone, a czasami bardziej złożone niż to konieczne. W przypadku szczepionki RotaTeq sugerują, że kluczowe badanie kliniczne mogło być przeprowadzone z mniej szą liczbą pacjentów po niższych kosztach w krajach o niskim dochodzie, stosując inny standard stosunku korzyści do ryzyka. Ich podejście byłoby odpowiednie dla tej szczepionki, gdyby celem było opracowanie szczepionki wyłącznie do stosowania w krajach o niskich dochodach, gdzie konsekwencje infekcji rotawirusem są poważne, a nawet śmiertelne. Po podjęciu decyzji o opracowaniu szczepionki na całym świecie, firmy biofarmaceutyczne stoją przed dylematem – czy stosować różne standardy dla tego samego produktu w różnych częściach świata, czy też stosować jeden standard w wielu regionach. Oprócz własnych standardów, firma musi spełniać wymogi regulacyjne różnych krajów. Często organy regulacyjne w krajach rozwijających się wybierają te same wymagania, co kraje rozwinięte, aby uniknąć sytuacji, w której może wydawać się niższy próg dla ludności swojego kraju. W przypadku RotaTeq, firma zdecydowała z góry o zastosowaniu jednego globalneg o standardu dla szczepionki. Testy oparte na biomarkerach i adaptacyjne licencjonowanie są obiecującymi podejściami, które są aktywnie badane przez przemysł. Takie podejście może obniżyć koszty opracowania leków. Niestety dla RotaTeq nie ma biomarkera, który przewidywałby wgłobienie, kluczowy wynik bezpieczeństwa, który poprowadził projekt badania klinicznego. Adaptacyjne licencjonowanie jest atrakcyjne, o ile wszystko przebiega pozytywnie i zgodnie z planem. Ale gdy niektórzy pacjenci mają nieoczekiwane poważne skutki uboczne leku po jego zatwierdzeniu przez regulatora, produkt może wymagać wycofania z rynku. Takie działanie może negatywnie wpłynąć na reputację zarówno agencji regulacyjnej, jak i firmy, a zwłaszcza w Stanach Zjednoczonych, może przyspieszyć procesy sądowe, ponieważ ochronie prawnej nie towarzyszy zatwierdzanie warunkowe oparte na mniej niezawodnych zbiorach danych. Zima podaje kolejny cytat dotyczący konsekwencji złożoności I nni autorzy napisali na ten temat, [przypisy: leczenie bólu, Stetoskopy dla lekarzy, lekarz ]

[przypisy: alendronian, czy półpasiec jest zaraźliwy, tomografia twarzoczaszki ]

0 thoughts on “Clinical Trials Series – Large Pharma”