Skip to content

Wyzwania dla malych firm biofarmaceutycznych

3 miesiące ago

730 words

Mościcki i Tandon (wydanie 2 lutego) przedstawiają wyzwania stojące przed małymi firmami biofarmaceutycznymi, w szczególności niewielką liczbą pacjentów dostępnych do badań klinicznych z udziałem rzadkich chorób. Naszym zdaniem, te wyzwania są istotne w całym spektrum chorób, nawet tych powszechnych. Technologie -omiczne prowadzą do coraz lepszej charakterystyki molekularnej chorób, biorąc pod uwagę nie tylko cechy kliniczne, ale także genomiczne i epigenomiczne. Na przykład od dziesięcioleci rak jelita grubego był uważany za jednorodną jednostkę i był traktowany jako taki. Jednakże, ponieważ rak jelita grubego staje się lepiej sklasyfikowany pod względem jego cech molekularnych (np. KRAS negative-BRAF V600E positive), możemy skończyć na wielu różnych typach raka jelita grubego, z których niektóre zostały odkryte i są obecnie leczone zgodnie z ich molekularnymi właściwościami. status.2 W efekcie, nowe rozumienie raka jelita gru bego oznacza, że w przyszłości każdy z tych wyróżniających się nowotworów może kwalifikować się jako rzadka choroba, utrudniając rekrutację pacjentów do badań i tym samym uruchamiając potrzebę opracowania nowych strategii opracowywania leków.3 Nikolaos Evangelatos, MD Paracelsus Medical University, Norymberga, Niemcy Angela Brand, MD Maastricht University, Maastricht, Holandia Nie zgłoszono żadnego potencjalnego konfliktu interesów związanego z tym pismem. 3 Referencje1. Mościcki RA, Tandon PK. Wyzwania związane z rozwojem leków dla małych firm biofarmaceutycznych. N Engl J Med 2017; 376: 469-474 Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline 2. Perkins G, Pilati C, Blons H, Laurent-Puig P. Poza stanem KRAS i odpowiedź na terapię anty-EGFR w przerzutowym raku jelita grubego. Pharmacogenomics 2014; 15: 1043-1052 Crossref Web of Science Medline 3. Evangelatos N, Reumann M, Lehrach H, marka A. Dane z badań klinicznych jako dobra publiczne: spraw iedliwy handel i Virtual Knowledge Bank jako rozwiązanie problemu wolnego zawodnika – ramy promowania innowacji poprzez ułatwianie danych z badań klinicznych dzielenie się między firmami biofarmaceutycznymi w epoce Omics i Big Data. Public Health Genomics 2016; 19: 211-219 Web of Science Medline Moscicki i Tandon sugerują, że małe firmy mogą używać historycznych kontroli lub zastępczych punktów końcowych, aby wykazać skuteczność leku za pomocą małych próbek. Jednak choroby, które przedstawili jako możliwe do osiągnięcia takiego podejścia – choroba Pompego, choroba Fabry ego i mukowiscydoza – wspierają zasady oceny leków stosowane obecnie w rzadkich chorobach w odpowiednio skalibrowanych, randomizowanych, kontrolowanych badaniach klinicznych (RCT). Rozmiar próbki zależy od wielkości efektu. Gdy wielkość efektu jest duża, bardzo mała próbka umożliwia pomiar skuteczności: nie ma potrzeby wykonywania RCT w celu oceny skuteczności spadochronu. Podo bnie zastosowanie pośredniego (zastępczego) punktu końcowego może być przekonujące, gdy efekt leczenia dla tego punktu końcowego jest tak duży, że prawie nie ma wątpliwości, że przekłada się to na korzyść kliniczną dla pacjentów. Uważamy, że nie może być wyjątków od jakości RCT ze względu na wielkość firmy farmaceutycznej, która ją prowadzi, lub z powodu rzadkości choroby. Należy opracować eksperymentalne projekty i techniki modelowania, które optymalizują projekty próbne1,2; agencje regulacyjne mogą zachęcać do prowadzenia wysokiej jakości badań w tej dziedzinie. Catherine Cornu, MD Behrouz Kassa?-Koupai, MD, Ph.D. Hospicjum Civils de Lyon, Lyon, Francja -lyon.fr Michel Cucherat, MD, Ph.D. Université Lyon 1, Lyon, Francja Nie zgłoszono żadnego potencjalnego konfliktu interesów związanego z tym pismem. 2 Referencje1. Cornu C, Kassai B, Fisch R i in. Projekty eksperymentalne dla małych randomizowanych badań klinicznych: algoryt m do wyboru. Orphanet J Rare Dis 2013; 8: 48-48 Crossref Web of Science Medline 2. Nony P, Kurbatova P, Bajard A, i in. Ramy metodologiczne dla rozwoju leków w rzadkich chorobach. Orphanet J Rare Dis 2014, 9: 164-164 Crossref Web of Science Medline Odpowiedź Autorzy odpowiadają: Zgadzamy się z Evangelatos i Brandem, że obietnica profilowania -omików w podejmowaniu terapeutycznych decyzji jest ekscytująca. Prawdą jest również, że technologie -omiczne o wysokiej przepustowości mogą umożliwić bardziej informacyjne charakterystyki choroby, które lepiej przewidują zarówno przebieg kliniczny pojedynczego pacjenta, jak i efekt leczenia wynikający z nowych i istniejących interwencji terapeutycznych.1 Ten punkt jest zilustrowany w naszym artykule w dyskusji na temat mukowiscydozy. Jednak nadal istnieją znaczące wyzwania dotyczące klinicznego zastosowania profilowania nowotworów molekularnych, szczególnie w sytuacjach, w których rzadko wykrywana mutacja jest inte [hasła pokrewne: laserowe leczenie żylaków, dermatolog, lekarz ]

[przypisy: przychodnia łomżyńska bydgoszcz rejestracja, zakręcony piątek cda, psychoterapia indywidualna kraków ]

0 thoughts on “Wyzwania dla malych firm biofarmaceutycznych”

  1. [..] odnosnik do informacji w naukowej publikacji odnosnie: Odszkodowanie za wypadek śmiertelny[…]